CHMP wydał pozytywną opinię zalecającą zatwierdzenie nowych i rozszerzonych wskazań do stosowania spesolimabu.  

• Pozytywna opinia Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) jest oparta na badaniu EFFISAYIL® 2, które wykazało, że u pacjentów nie zaobserwowano przypadków zaostrzenia po 4 tygodniach podskórnego podawania preparatu spesolimab. Podczas 48-tygodniowego badania odnotowano zmniejszenie ryzyka wystąpienia zaostrzeń uogólnionej łuszczycy krostkowej (GPP) o 84%.
• GPP jest rzadką, przewlekłą, heterogenną, zapalną chorobą neutrofilową, której towarzyszą zaostrzenia skórne i objawy ogólnoustrojowe, takie jak gorączka, ból i zmęczenie.
• Spesolimab jest obecnie zarejestrowany w 51 krajach we wskazaniu  leczenia zaostrzeń GPP, a opinia CHMP jest zgodna z wcześniejszymi podobnymi decyzjami dotyczącymi stosowania produktu w rozszerzonych i nowych wskazaniach w USA i Chinach.

Ingelheim, Niemcy, [IX 2024 r.] – Spółka Boehringer Ingelheim ogłosiła dzisiaj, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków zalecił zatwierdzenie nowego wskazania do stosowania  spesolimabu (SPEVIGO) do wstrzykiwania w zapobieganiu zaostrzeniom uogólnionej łuszczycy krostkowej (GPP) u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12. roku życia, a także rozszerzenie zatwierdzonego wskazania do stosowania spesolimabu we wlewie dożylnym w leczeniu zaostrzeń uogólnionej łuszczycy krostkowej (GPP) u osób dorosłych i młodzieży w wieku od 12 lat w monoterapii. Spesolimab  jest nowym, humanizowanym, selektywnym przeciwciałem IgG1 wiążącym się z receptorem interleukiny -36 (IL-36R), który stanowi istotny  element jednego ze szlaków sygnałowych w układzie immunologicznym, oraz,  jak wykazano, odgrywa kluczową rolę w patogenezie GPP.

Decyzje organów rejestracyjnych są oparte na pozytywnych wynikach 48-tygodniowego badania klinicznego EFFISAYIL® 2, w którym wykazano, że spesolimab istotnie zmniejsza ryzyko zaostrzeń GPP o 84% w porównaniu z placebo. W badaniu z udziałem 123 pacjentów nie zaobserwowano zaostrzeń po 4 tygodniach podskórnego podawania  spesolimabu w grupie otrzymującej wysoką dawkę (n=30). Badanie EFFISAYIL® 2 wykazało podobną częstość występowania zdarzeń niepożądanych w grupach leczonych spesolimabem i placebo.

– GPP stanowi istotne wyzwanie diagnostyczne dla pracowników ochrony zdrowia, ponieważ jest bardzo zmienną i rzadką chorobą, którą każdy pacjent przechodzi inaczej i w której brak było dotychczas skutecznych możliwości leczenia – powiedział dr Peter van der Kerkhof, profesor i poprzedni szef Kliniki Dermatologii Centrum Medycznego Uniwersytetu Radboud w Nijmegen, w Holandii. – Ostatnia rejestracja spesolimabu w połączeniu z zaleceniem CHMP dają nam możliwość ciągłego leczenia pacjentów, odpowiadając na istotne niezaspokojone potrzeby.

GPP jest rzadką, przewlekłą, heterogenną, zapalną chorobą neutrofilową, która różni się od łuszczycy plackowatej i której towarzyszą bolesne zmiany skórne i objawy ogólnoustrojowe, takie jak gorączka, ból i zmęczenie. Przebieg GPP wykazuje znaczne różnice pomiędzy poszczególnymi pacjentami, przy czym objawy występują zarówno na skórze, jak i poza  nią. Niekontrolowana GPP może wymagać pomocy doraźnej i może prowadzić do zagrażających życiu powikłań, takich jak niewydolność wielonarządowa i posocznica. Nieprzewidywalny charakter GPP może potencjalnie mieć istotny długoterminowy wpływ na jakość życia osób z tą chorobą, wywołując strach i obawy związane z jej przebiegiem.

– Pozytywna opinia CHMP dotycząca spesolimabu, wraz z jego rejestracją w Chinach i USA, wskazuje na znaczne zwiększenie możliwości leczenia, dając pacjentom szansę na istotną poprawę stanu zdrowia oraz jakości życia – powiedziała Carinne Brouillon, członkini Zarządu i dyrektor ds. produktów farmaceutycznych stosowanych u ludzi w Boehringer Ingelheim. – Możliwość zapobiegania zaostrzeniom GPP oznacza dla pacjentów szansę na odzyskanie większej kontroli nad swoim życiem.

– GPP dotyka nie tylko skóry. To przewlekła  i nieprzewidywalna choroba, która może mieć wpływ na każdy aspekt życia danej osoby – powiedziała Frida Dunger, dyrektor wykonawcza Międzynarodowej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Łuszczycę (IFPA). – Marzę o świecie, w którym każdy przypadek GPP będzie szybko rozpoznawany, a każdy pacjent będzie mógł otrzymać leczenie, którego potrzebuje i do którego ma prawo. Wiele wciąż pozostaje do zrobienia, ale wierzę, że wspólnie ze wszystkimi partnerami zmierzamy we właściwym kierunku.

Czym jest spesolimab

Spesolimab jest nowym, humanizowanym, selektywnym przeciwciałem hamującym swoiście aktywność IL-36R – jednego ze szlaków sygnałowych w układzie immunologicznym, który może odgrywać rolę w patogenezie szeregu autoimmunologicznych chorób zapalnych, między innymi GPP. Jest to pierwsza terapia celowana w leczeniu GPP i została oceniona w największym programie klinicznym dotyczącym konkretnie leczenia pacjentów z GPP.

Czym jest uogólniona łuszczyca krostkowa (GPP)?

GPP jest przewlekłą, heterogenną zapalną chorobą neutrofilową, która różni się od łuszczycy plackowatej i której towarzyszą zmiany skórne i objawy ogólnoustrojowe. GPP uznaje się za odrębną jednostkę kliniczną od innych postaci łuszczycy, przy czym szlak IL-36 jest kluczowym czynnikiem w patogenezie GPP oraz wyzwalającym odpowiedź na leczenie. Częstość występowania GPP różni się znacząco w poszczególnych regionach geograficznych, wahając się od 1,76 do 12, 4 pacjentów na milion osób. GPP może zagrażać życiu (śmiertelność wynosi od 2% do 16%) z powodu poważnych powikłań, takich jak niewydolność wielonarządowa i posocznica wymagająca pilnej opieki szpitalnej; u wielu pacjentów z GPP występują również różne choroby współistniejące, co przyczynia się do stałego obciążenia pacjentów i systemów opieki zdrowotnej. Objawy GPP wydają się nieprzewidywalne i są bardzo zróżnicowane, co ma istotny wpływ na jakość życia pacjenta i może powodować lęk i niepokój co do przebiegu choroby, jak również mieć długotrwały wpływ na jakość życia związaną z pracą/nauką, zdrowie emocjonalne, życie towarzyskie i sytuację finansową.

Informacje o programie badań klinicznych EFFISAYIL®

W programie badań klinicznych EFFISAYIL® oceniano największą i najszerszą populację pacjentów z GPP w badaniach nad terapią ukierunkowaną swoiście na szlak IL-36 w GPP.

• EFFISAYIL® 1: Badanie fazy II, w którym wykazano, że leczenie pojedynczą dożylną dawką spesolimabu istotnie redukowało objawy przedmiotowe i podmiotowe GPP u pacjentów z zaostrzeniem, w tym wiązało się z szybkim ustąpieniem zmian krostkowych i skórnych. Wyniki te przyczyniły się do umożliwienia rejestracji spesolimabu na głównych rynkach jako pierwszej swoistej metody leczenia zaostrzeń GPP u osób dorosłych.
• EFFISAYIL® 2: Badanie fazy IIb, w którym wykazano, że podawany podskórnie spesolimab redukował ryzyko zaostrzeń GPP o 84% w okresie 48 tygodni w porównaniu z placebo. W badaniu z udziałem 123 pacjentów nie zaobserwowano zaostrzeń po 4. tygodniu  podawania podskórnego spesolimabu  w grupie pacjentów otrzymujących wysoką dawkę (n=30).
• EFFISAYIL® ON: Prowadzone metodą otwartej próby badanie kontynuacyjne oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność spesolimabu u pacjentów z GPP, którzy ukończyli wcześniejsze badania z jego użyciem.
• EFFISAYIL® REP (w toku): Prowadzone metodą otwartej próby  badanie jednoramienne fazy IIIb/IV oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i wpływ na immunogenność  w leczeniu pacjentów z GPP z nawracającym zaostrzeniem po początkowym leczeniu zaostrzenia GPP spesolimabem podawanym dożylnie.

Boehringer Ingelheim

Boehringer Ingelheim jest firmą biofarmaceutyczną działającą zarówno w obszarze zdrowia ludzi, jak i zwierząt. Jako jeden z największych inwestorów w obszarze badań i rozwoju w branży koncentruje się na opracowywaniu innowacyjnych terapii, które mogą wydłużyć życie pacjentów i poprawić jego jakość, stanowiąc odpowiedź na niezaspokojone potrzeby medyczne. Jako niezależny podmiot firma Boehringer już od swojego powstania w 1885 roku niezmiennie bierze pod uwagę perspektywę długoterminową, kierując się zasadą zrównoważonego rozwoju w całym łańcuchu wartości. Ponad 53 500 pracowników firmy obsługuje ponad 130 rynków, wspólnie tworząc zdrowszą, bardziej zrównoważoną i sprawiedliwą przyszłość. Więcej informacji można znaleźć na stronie https://www.boehringer-ingelheim.com/.