Boehringer Ingelheim

Forskare på läkemedelsföretaget har upptäckt en kemisk substans som tros kunna uppfylla ett visst medicinskt behov. Företaget ansöker om patent för substansen för att få ensamrätten att kunna forska vidare på den.

De prekliniska försöken påbörjas. Substansen testas först på vävnader i provrör på ett labb. Syftet är främst att klargöra att substansen inte har någon oönskad effekt, det vill säga att den inte är skadlig. Om laborationstesterna inte påvisat någon skadlig verkan görs sedan djurförsök.
På det här stadiet är det svårt att kunna klargöra om substansen kan ha den förväntade positiva effekten. De första fem årens forskning på ämnet ska framför allt klargöra att den inte är farlig att ge till människor. Många substanser når inte längre än till den här fasen. 
Visar substansen inte några tecken på att vara skadlig att ge till människor kan ansökningarna om att få testa den på människor bli beviljade av läkemedelsmyndigheten i de länder som studierna görs. Vid det här laget ska man också komma fram till i vilken form substansen kan ges, exempelvis kapsel eller injektion, så att den når det ställe i kroppen där den är tänkt att verka. Väljer man inte rätt form finns risken att man måste börja om från början eftersom studieresultaten bara gäller den form som används i studierna. 

Den första fasens forskning på människor inleds. Ett litet antal friska frivilliga försökspersoner deltar i studierna. Det rör sig om korta testperioder och låga doser av substansen. Ännu är fokus på säkerheten för att garantera att substansen inte har någon negativ inverkan på någon av kroppens organ eller system. 
Alla biverkningar som framkommer rapporteras till läkemedelsmyndigheternas biverkningsdatabas. Det finns inga konstanta gränsvärden för biverkningar utan läkemedelsverken värderar riskerna i relation till nyttan. Vid livshotande sjukdomar kan man acceptera biverkningar som inte skulle accepteras för behandling av mindre allvarliga sjukdomar eller symptomlindrande behandlingar.  
Resultaten av den första fasens kliniska prövning granskas och endast om utvärderingen visar att allt tyder på att substansen är säker går forskningen vidare till den andra fasen. 

Fas två av den kliniska forskningen påbörjas  där ett något större antal personer ingår.  De som nu deltar har den sjukdom som den aktuella substansen är tänkt för. Fokus ligger nu på att avgöra vilken dos av substansen som ger den bästa effekten. Parallellt, under hela läkemedlets resa, övervakas biverkningsrapporteringen. Internationella och nationella myndigheter tar ställning till om företaget i samverkan med hälso- och sjukvården ska få studera substansens effekt och säkerhet mer omfattande. 

Givet att läkemedelsmyndigheter gett grönt ljus går de kliniska prövningarna nu in i tredje fasen. Nu prövas substansen brett på en stor population som har den sjukdomsbakgrund som man avser behandla med substansen. Med hjälp av statistiska modeller räknar man ut hur stort antal personer som behöver ingå för att styrka hypotesen för prövningen. Det kan vara alltifrån 300 personer upp till 15 000 personer. Studierna bedrivs oftast på olika platser i världen samtidigt. Den tredje fasen av de kliniska prövningarna spänner över längre tid, allt emellan ett till fem år. 

Parallellt med de kliniska prövningarnas slutfas skrivs en ansökan till beslutsfattande myndigheter för att få tillåtelse att erbjuda läkemedlet till hela sjukvården. Ansökan bygger på det som framkommit i studierna, det vill säga hur substansen har effekt och vilka biverkningar den kan ge. 
För att ett läkemedel ska få säljas på den svenska marknaden behövs ett godkännande från Europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, eller svenska Läkemedelsverket. Trots detaljerade ansökningar kan myndigheterna ha frågor om läkemedlet som behöver besvaras för att de ska kunna fatta sitt beslut. Den här processen tar cirka ett år och omfattar också diskussioner om hur informationen om läkemedlet ska vara, till exempel bipacksedeln som följer med i förpackningen och information till förskrivare som visas på till exempel fass.se.  

När ett läkemedel blivit godkänt ska företaget som tagit fram det ansöka om pris. För att få sälja ett läkemedel i Sverige med subventionerat pris krävs det att Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, anser att priset är rimligt. TLV bedömer medicinens effekt, säkerhet och patientnytta i förhållande till de behandlingar som redan finns på marknaden för patientgruppen vägt mot priset. Principen kallas för värdebaserad prissättning. Handläggningstiden kan vara ett par månader och upp till ett halvår. 
Kommer TLV fram till att den nya behandlingen är hälsoekonomiskt försvarbar kan lanseringen av det aktuella läkemedlet påbörjas i  Sverige. 

En förutsättning för att ett läkemedel ska komma till nytta för patienterna är att landsting och läkare får kännedom om det. I Sverige är det inte tillåtet att marknadsföra receptbelagda läkemedel till privatpersoner utan bara till vårdpersonal. Hur informationen om det nya läkemedlet ges är även tydligt reglerat, den måste vara saklig och inte frångå det som står om produkten i FASS. 
Traditionell annonsering i läkartidningar eller i digitala forum för förskrivare är ett sätt att nå ut. Ett annat är att i möten med vårdaktörer berätta om hur den nya behandlingen verkar. Störst betydelse för att ett nytt läkemedel ska lanseras brett är att det inkluderas i det svenska subventionssystemet och att exempelvis Socialstyrelsen eller läkemedelskommittéer rekommenderar behandlingen. I takt med att medicinen används i större volymer kan det även komma fram biverkningar som inte uppdagats under de kliniska prövningarna. Alla biverkningar rapporteras löpande och biverkningsinformationen uppdateras kontinuerligt.  
Man brukar räkna med att det tar omkring tre år att lansera ett nytt läkemedel. Efter den femton år långa resan kan läkemedelsföretaget hoppas på att få igen den investering de satsat på utvecklingen av den nya substansen och patienterna kan få det bättre tack vare den nya behandlingen.