스페솔리맙, 신규 데이터를 통해 전신 농포성 건선 악화 환자에서 임상적으로 유의미한 개선 확인1

2022년 3월 29일, 서울 – 베링거인겔하임은 미국 보스턴에서 개최된 2022년 미국 피부과학회(American Academy of Dermatology, AAD) 연례 학술회의에서 자사의 전신 농포성 건선(generalized pustular psoriasis, GPP) 치료제인 스페솔리맙(spesolimab)의 EffisayilTM 1 주요 임상 연구의 신규 데이터를 지난 28일(현지시간) 발표했다.

뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(New England Journal of Medicine, NEJM)에 최근 게재된 Effisayil^TM 1 임상 연구 결과, 스페솔리맙 1회 정맥 투여 후 1주차 이내에 악화(flare)가 있는 전신 농포성 건선 환자의 피부 농포가 위약 대비 유의미하게 소실된 것으로 나타났다.4 미국 피부과학회에서 발표된 데이터에 따르면 이러한 농포 및 피부 개선은 12주 동안 지속됐으며, 스페솔리맙 치료군에 배정되어 12주간의 임상을 완료한 32명의 환자 중 84.4%(n=27/32)에서 육안으로 관찰되는 농포가 없었고(GPPGA 농포 항목별 수치 0) 81.3%(n=26/32)는 깨끗하거나 거의 깨끗한 피부를 보였다(GPPGA 수치 0 또는 1).¹

Effisayil^TM 1 임상 연구를 진행한 보니 엘르스키(Boni Elewski) 알라바마 의과대학 피부과 학장은 "전신 농포성 건선은 예측불가하고 생명을 위협하는 고통스러운 희귀 피부 질환으로 대부분의 국가에서 승인된 치료제나 효과가 있는 치료 옵션이 아직 없다"며 "올해 미국 피부과학회에서 발표된 연구에 따르면 스페솔리맙의 효능은 12주 지속되는 것으로 나타나 전신 농포성 건선 악화의 부담을 안고 살아가는 환자들에게 스페솔리맙이 가져올 수 있는 신속한 장점을 추가적으로 확인했다¹"고 전했다.

전신 농포성 건선은 판상 건선과 달리 생명을 위협하는 호중구성 희귀 피부 질환이다. 전신 농포성 건선 악화는 삶의 질에 큰 영향을 미치며 심부전, 신부전, 패혈증 등 심각하고 치명적인 합병증을 유발할 수 있다.⁵

미국 피부과학회 연례 학술회의에서 발표된 신규 데이터에 따르면, 스페솔리맙 치료 후 관찰된 신속한 피부 개선은 성별, 인종, IL-36 유전자 돌연변이 유무 등 여러 하위 그룹에 걸쳐 대체적으로 일관되게 나타났다.² 또한, 스페솔리맙 치료 후 통증, 피로, 삶의 질, 피부 증상 등과 관련된 환자 보고 결과에 따르면 임상적으로 유의한 개선이 치료 후 1주일 이내에 나타났다.³

케이 테츨라프(Kay Tetzlaff) 베링거인겔하임 의학부 염증 질환 부문 총괄은 "추가적인 데이터를 통해 전신 농포성 건선 환자를 위한 인터루킨-36 수용체(IL-36R) 항체 계열 최초의 치료제(first-in-class)로 스페솔리맙의 가능성이 가시화되고 있다"며 "전신 농포성 건선 악화는 환자의 삶에 상당한 신체적, 정서적 영향을 미쳐 베링거인겔하임은 가능한 신속하게 스페솔리맙을 환자들에게 제공하고자 한다"고 밝혔다.

한편, 스페솔리맙은 현재 규제 당국의 심의를 거치고 있다. 스페솔리맙은 지난 2021년 10월 국내 식품의약품안전처로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정을 받았다.⁶

# 본 보도자료는 의·약학적 정보 전달을 목적으로 하고 있으므로, 기사 작성에 참고자료로만 활용되어야 합니다.
# 전문 의약품의 대중광고는 관련법령에 의해 금지되어 있으므로, 본 자료의 내용이 기사 등에 사용되는 경우 제품 홍보 목적으로 오인되지 않도록 주의를 부탁드립니다.

보도자료 문의

한국베링거인겔하임(주)홍보부 김소망 과장 (02-6388-8202 / hope.kim@boehringer-ingelheim.com)

에델만코리아 김지원 대리 (010-9570-1501 / jiwon.kim@edelman.com)
에델만코리아 유연재 사원 (010-7130-5683 / yeonjae.you@edelman.com)

스페솔리맙(Spesolimab)에 대하여

스페솔리맙은 전신 농포성 건선(generalized pustular psoriasis, GPP)을 비롯한 여러 자가면역 질환 병인에 관여하는 것으로 밝혀진 면역시스템 내 신호전달 경로 인터루킨-36 수용체(IL-36R)의 활성화를 차단하는 새로운 선택적 인간화 항체다.^5,7,8 스페솔리맙은 전신 농포성 건선 악화 예방뿐 아니라 손발바닥 농포증(palmoplantar pustulosis, PPP) 및 화농성한선염(hidradenitis suppurativa, HS) 등의 호중구성 피부질환의 치료제로도 연구되고 있다.^9,10

Effisayil^TM 1 임상 연구에 관하여

EffisayilTM 1 연구(NCT03782792)는 12주간의 임상 제 2상 실험으로 전신 농포성 건선 악화 환자(N=53)들을 스페솔리맙(900 mg) 1회 정맥 투여군과 위약군으로 무작위 배정(2:1)하였다. 1차 평가 변수는 1주차 전신 농포성 건선 의사 종합 평가(GPPGA) 농포 항목별 수치 0(육안으로 관찰되는 농포 없음)이었다. 2차 평가 변수는 치료 1주차 GPPGA 수치 0 또는 1(깨끗함 또는 거의 깨끗한 피부)이었다.⁴

1주차에 위약군의 6%(18명 중 1명) 대비 스페솔리맙 치료군 54%(35명 중 19명)에서 육안으로 확인되는 농포가 없음(GPPGA 수치 0)을 확인했다(P<0.001). 또한, 스페솔리맙 치료군은 깨끗하거나 거의 깨끗한 피부(GPPGA 수치 0 또는 1)를 보인 환자가 43%(35명 중 15명)로 위약군의 11%(18명 중 2명) 대비 유의한 피부 개선 효과를 보였다(P=0.024).⁴

1주차에 스페솔리맙 치료군의 66%, 위약군의 56%에서 이상반응이, 스페솔리맙 치료군의 17%, 위약군의 6%에서 감염이 보고되었다. 스페솔리맙 치료군의 6%에서는 심각한 이상반응이 보고되었다.⁴

전신 농포성 건선(generalized pustular psoriasis, GPP)에 대하여

전신 농포성 건선은 판상 건선과 임상적으로 구별되는 희귀하고 이질적이며 생명을 위협할 수 있는 호중구성 피부질환이다.^5,11 전신 농포성 건선은 피부에 축적된 호중구(백혈구의 일종)가 원인이 되어 통증이 있는 무균성 농포를 전신에 유발한다.¹¹ 임상적 경과는 다양하여 잦은 악화를 동반하는 재발의 형태(relapsing disease)와, 간헐적 악화가 발생하는 지속성 형태(persistent disease)가 있다.¹¹ 전신 농포성 건선 홍반의 중증도는 다양할 수 있지만 패혈증, 다발체계성 장기 부전증(multisystem organ failure, MSOF) 등 합병증의 위험이 있기 때문에 치료하지 않고 방치할 경우 치명적일 수 있다.¹² 전신 농포성 건선은 환자의 삶의 질에 상당한 영향을 미치고 의료적 부담이 큰 만성 전신 질환이다.¹³ 전신 농포성 건선은 지역에 따라 유병률이 다양하며 남성보다 여성에게 더 자주 발현된다.^5,14,15,16 현재 일본 외에는 전신 농포성 건선을 적응증으로 허가된 치료제가 없다.

베링거인겔하임에 대하여

베링거인겔하임은 혁신적인 의약품 개발을 통해 인간과 동물의 생명에 기여하고 있다. 연구개발 중심의 선두 제약기업으로 미충족 의료 수요가 높은 질환 영역에서 혁신을 통한 가치를 창조해 나가고 있다. 베링거인겔하임은 1885년 설립 이래 가족 경영 체제를 유지하며 장기적인 성장에 집중하고 있으며, 전세계 약 5만 명의 직원들이 130개 이상의 시장에서 인체 의약품, 동물약품 및 바이오 의약품 위탁생산의 세 가지 사업 분야를 중심으로 근무하고 있다.

베링거인겔하임에 관한 추가 정보는 www.boehringer-ingelheim.com에서 확인할 수 있다.

한국베링거인겔하임에 대하여

한국베링거인겔하임(주)은 연구개발 중심의 선두 제약기업인 베링거인겔하임의 한국법인으로, 1976년 설립되어 현재 200여 명의 임직원이 전문의약품과 동물약품 분야에서 혁신적인 의약품을 공급하는 데 힘쓰고 있다. 주력 제품으로는 당뇨병 치료제 트라젠타^®·트라젠타듀오^®·자디앙^®·자디앙듀오^®, 고혈압 치료제 트윈스타^®·미카르디스^®, 폐암 치료제 지오트립^®, 항응고제 프라닥사^® 및 최초의 항응고 역전제 프락스바인드^®, COPD·천식 치료제 스피리바^®, COPD 치료제 바헬바^®, 특발성 폐섬유증(IPF)·전신경화증 연관 간질성폐질환(SSc-ILD)·진행성 표현형을 나타내는 만성 섬유성 간질성폐질환(PF-ILD) 치료제 오페브^®, 파킨슨병·하지불안증후군 치료제 미라펙스^® 등이 있다. 동물약품에는 양돈 백신 인겔백 써코플렉스^®, 인겔백^® 피알알에스 생독, 반려견 울혈성 심부전 치료제 베트메딘^®정, 반려견 심장사상충 및 내·외부 기생충 예방약 넥스가드 스펙트라, 반려묘 심장사상충 및 내·외부 기생충 예방약 브로드라인 등이 있다.

한국베링거인겔하임은 성실한 기업시민으로서의 역할을 다하기 위해 한국 의학계의 학술 발전에 기여하는 분쉬의학상 시상을 진행하고 있다. 또한, 국내 뇌졸중 치료 환경 개선 등 다양한 질환에 대한 교육과 인식을 개선하기 위해 의료 전문 기관 및 학회와 협력하고 있다.

한국베링거인겔하임에 관한 추가 정보는 www.bikr.co.kr 에서 확인할 수 있다.

참고

1. Elewski B, et al. Sustained treatment effect of spesolimab over 12 weeks for generalized pustular psoriasis flares; results from the Effisayil 1 study. Poster presented at AAD 2022 or Annual Meeting; March 2022; Boston.
2. Burden D, et al. Efficacy of spesolimab for the treatment of GPP flares across prespecified patient subgroups in the Effisayil 1 study. Poster presented at AAD2022 or Annual Meeting; March 2022; Boston.
3. Navarini A, et al. Clinically significant improvements in patient-reported outcomes (PROs) in patients with a generalized pustular psoriasis (GPP) flare treated with spesolimab. Poster presented at AAD 2022 or Annual Meeting; March 2022; Boston.
4. Bachelez H et al. Trial of Spesolimab for Generalized Pustular Psoriasis. NEJM. 2021;385:2431-40.
5. Crowley JJ, et al. A brief guide to pustular psoriasis for primary care providers, Postgraduate Medicine. 2021;133(3):330-344.
6. 식품의약품안전처 공고 제2021-524호
7. Furue K, et al. Highlighting Interleukin-36 Signalling in Plaque Psoriasis and Pustular Psoriasis. Acta Derm Venereol. 2018;98:5–13.
8. Bachelez H, et al. Inhibition of the Interleukin-36 Pathway for the Treatment of Generalized Pustular Psoriasis. N Engl J Med. 2019; 380:981-983.
9. ClinicalTrials.gov. A Study to Test Whether Spesolimab Helps People With a Skin Disease Called Hidradenitis Suppurativa. Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04762277. Accessed March 2022.
10. ClinicalTrials.gov. A Study to Test Long-term Treatment With Spesolimab in People With Palmoplantar Pustulosis (PPP) Who Took Part in Previous Studies With Spesolimab. Available at https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04493424. Accessed: March 2022.
11. Navarini AA, et al. European consensus statement on phenotypes of pustular psoriasis. JEADV. 2017;31:1792-1799.
12. Jeon C, et al. Generalized pustular psoriasis treated with apremilast in a patient with multiple medical comorbidities. JAAD. 2017;Nov;3(6):495–497
13. Hanna M, et al. Economic burden of generalized pustular psoriasis and palmoplantar pustulosis in the United States. Curr Med Res Opin. 2021. 37(5):735-742.
14. Ohkawara A et al. Generalized pustular psoriasis in Japan: two distinct groups formed by differences in symptoms and genetic background. Acta Derm Venereol. 1996 Jan;76(1):68–71.
15. Augey F, et al. Generalized pustular psoriasis (Zumbusch): a French epidemiological survey. European Journal of Dermatology. 2006; 16(6):669-673.
16. Jin H, et al. Clinical features and course of generalized pustular psoriasis in Korea. The Journal of Dermatology. 2015; 42(7):674-678.